Il primo paziente al mondo ha ripreso a vedere grazie a una innovativa terapia genica a ‘doppio vettore’ sviluppata per trattare una rara patologia della retina. I risultati, ottenuti presso la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania ‘Vanvitelli’, sono stati presentati il 15 marzo 2025 nella sede del Rettorato dell’Ateneo.
La terapia genica innovativa
La nuova terapia è stata realizzata dall’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli (Tigem). Il paziente, un uomo di 38 anni, era affetto dalla sindrome di Usher di tipo 1B, una condizione genetica rara che comporta sia la cecità che la sordità. Questa sindrome è particolarmente devastante poiché colpisce le capacità visive e uditive, compromettendo gravemente la qualità della vita dei soggetti colpiti. Grazie agli avanzamenti nella ricerca genetica, questa terapia rappresenta una svolta significativa nel trattamento di malattie rare come la sindrome di Usher.
Risultati promettenti a un anno dall’intervento
A un anno dall’applicazione della terapia, il paziente ha mostrato un notevole recupero della vista. Questo risultato non solo offre speranza per il paziente stesso, ma segna anche un passo avanti importante per la comunità scientifica e per tutti coloro che soffrono di patologie simili. La terapia a ‘doppio vettore’ si basa sull’uso di due virus modificati per trasportare il materiale genetico necessario a ripristinare la funzione visiva. Il successo ottenuto in questo caso rappresenta un esempio di come l’innovazione nel campo della medicina possa portare a risultati tangibili e migliorare la vita delle persone.
Prospettive future della ricerca
Questa scoperta non solo apre nuove strade per il trattamento della sindrome di Usher, ma potrebbe anche avere applicazioni in altre malattie retiniche ereditarie. La ricerca condotta dall’Istituto Telethon e dall’Università degli Studi della Campania ‘Vanvitelli’ potrebbe stimolare ulteriori studi e investimenti nel campo della terapia genica. Il successo di questa terapia potrebbe incoraggiare altre istituzioni a esplorare approcci simili per affrontare malattie genetiche rare, contribuendo così a un futuro più luminoso per molti pazienti in tutto il mondo.