Nell’ambito della ricerca sul trattamento del **neuroblastoma**, i risultati ottenuti dall’Ospedale Pediatrico **Bambino Gesù** di **Roma** hanno suscitato grande interesse nella comunità scientifica. Secondo uno studio pubblicato nel 2025 sulla rivista Nature Medicine, le cellule **CAR-T GD2**, sviluppate presso questa struttura, hanno dimostrato di essere non solo sicure, ma anche altamente efficaci nel trattamento di questa forma di **cancro pediatrico**, che è spesso difficile da affrontare. Lo studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018, ha coinvolto un numero significativo di pazienti e ha confermato i risultati preliminari pubblicati nel 2023 sul New England Journal of Medicine.
Efficacia della terapia CAR-T GD2
Con un follow-up mediano di oltre quattro anni, i dati raccolti evidenziano una remissione completa nel 40% dei casi e una risposta globale del 77% nei pazienti con un basso carico di malattia. La sopravvivenza a cinque anni si avvicina al 90% per i pazienti che ricevono il trattamento precocemente. Questi risultati sono particolarmente significativi considerando che il **neuroblastoma** rappresenta circa il 7-10% dei tumori pediatrici e ha una prognosi sfavorevole nei casi ad alto rischio.
Il professor **Franco Locatelli**, responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari del **Bambino Gesù**, ha sottolineato l’importanza di questi risultati, evidenziando come l’obiettivo iniziale fosse quello di offrire nuove possibilità di guarigione ai bambini affetti da **neuroblastoma**. La ricerca ha dimostrato che il trattamento con le cellule **CAR-T GD2** non solo è promettente, ma potrebbe diventare parte integrante delle terapie standard per questa malattia.
Caratteristiche del neuroblastoma
Il **neuroblastoma** è il tumore solido extracranico più comune nei bambini, con circa 120-130 nuovi casi diagnosticati ogni anno in **Italia**. Questo tipo di **cancro** origina dai **neuroblasti**, cellule del sistema nervoso simpatico, e colpisce prevalentemente le ghiandole surrenali. Nonostante i progressi terapeutici, le forme ad alto rischio continuano a presentare una prognosi insoddisfacente, con tassi di guarigione che non superano il 45-50% con le terapie tradizionali.
Dettagli dello studio clinico
Lo studio ha coinvolto 54 bambini, di cui 35 arruolati nella sperimentazione clinica e 19 trattati in regime di esenzione ospedaliera. Questi pazienti hanno ricevuto infusione di cellule **CAR-T GD2**, modificate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Circa due terzi dei partecipanti hanno mostrato una risposta positiva al trattamento, con il 40% che ha raggiunto una remissione completa a sei mesi dall’infusione.
In particolare, i risultati sono stati più incoraggianti nei bambini con un basso carico di malattia, dove la risposta globale ha raggiunto il 77% e la sopravvivenza a cinque anni si è attestata al 68%. I pazienti trattati precocemente, dopo una o due linee di terapia, hanno mostrato una sopravvivenza a cinque anni vicina al 90%, un dato nettamente superiore rispetto ai bambini già sottoposti a tre o più linee di cura.
Prospettive future della ricerca
Il professor **Locatelli** ha evidenziato che la pubblicazione di questi risultati su una rivista di prestigio scientifico rappresenta un importante traguardo, ma anche un passo avanti nella lotta contro il **neuroblastoma**. La ricerca sulle cellule **CAR-T GD2** proseguirà con un nuovo studio multicentrico europeo di fase II, in collaborazione con l’Agenzia Europea del Farmaco (**EMA**). Questo studio avrà l’obiettivo di confermare i risultati ottenuti finora e di rendere disponibile la terapia in altri centri internazionali, ampliando così le possibilità di cura per i piccoli pazienti.
L’Ospedale Pediatrico **Bambino Gesù**, grazie al supporto di vari enti e programmi di finanziamento, ha dimostrato un impegno costante nella ricerca e nello sviluppo di terapie innovative per il trattamento del **neuroblastoma**, contribuendo a migliorare le prospettive di cura per i bambini affetti da questa malattia.