Un significativo passo avanti nella lotta contro il neuroblastoma refrattario e recidivante è stato compiuto all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Le cellule CAR-T GD2, sviluppate e testate presso questa prestigiosa struttura, hanno mostrato risultati promettenti: il 40% dei pazienti ha raggiunto una remissione completa e il 77% ha mostrato una risposta globale, soprattutto nei bambini con un basso carico di malattia. Questi dati sono stati recentemente pubblicati sulla rivista scientifica Nature Medicine, fornendo una conferma definitiva dello studio clinico di fase I/II avviato nel 2018 e ora concluso.
La sperimentazione clinica e i risultati ottenuti
Lo studio ha coinvolto un totale di 54 bambini, che hanno ricevuto l’infusione di cellule CAR-T GD2. Queste cellule sono state ottenute dai linfociti dei pazienti stessi e modificate in laboratorio per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. I risultati sono stati incoraggianti: circa due terzi dei partecipanti hanno risposto positivamente alla terapia, con il 40% che ha raggiunto una remissione completa a sei mesi dall’infusione. Nei pazienti con un carico di malattia ridotto, la risposta globale ha toccato il 77%, con una sopravvivenza a cinque anni del 68% e una sopravvivenza libera da eventi del 53%. I dati sono ancora più impressionanti per i bambini trattati in fase precoce, dopo una o due linee di terapia, che hanno visto una sopravvivenza a cinque anni vicina al 90%. Questo è un netto miglioramento rispetto al 43% dei bambini che avevano già ricevuto tre o più linee di cura.
Trattamenti in fase di consolidamento e coorti specifiche
Un aspetto particolarmente interessante dello studio riguarda i sette bambini sottoposti a trattamento in fase di consolidamento. Di questi, otto avevano un atteso di ricaduta in almeno quattro di essi, e sette risultano attualmente liberi da malattia, con un follow-up median di 15 mesi. Questo suggerisce che il trattamento in fase di consolidamento potrebbe rappresentare una strategia efficace per migliorare ulteriormente i risultati clinici. Inoltre, è emerso un dato significativo riguardante i 13 pazienti i cui linfociti T erano stati raccolti al momento della diagnosi, prima dell’inizio della chemioterapia. In questa coorte, la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto il 100%, mentre la sopravvivenza libera da eventi si è attestata al 66,5%. Questi risultati sono nettamente superiori rispetto ai bambini trattati con cellule prelevate in un secondo momento, al momento della recidiva, dove le sopravvivenze erano rispettivamente del 33,2% e del 22,6%.
Commenti degli esperti e prospettive future
Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù, ha commentato i risultati affermando che “i dati pubblicati oggi ci dicono che questa è la strada giusta e che siamo sempre più vicini a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard”. Queste affermazioni evidenziano l’importanza della ricerca nel campo delle terapie cellulari e la necessità di continuare a investire in studi clinici che possano portare a trattamenti sempre più efficaci per i pazienti affetti da neuroblastoma. La comunità scientifica guarda con grande interesse ai prossimi sviluppi, sperando che i risultati incoraggianti possano tradursi in opzioni terapeutiche concrete e accessibili per tutti i bambini colpiti da questa malattia.