Un’importante innovazione nella lotta contro il neuroblastoma è emersa grazie ai risultati di uno studio condotto all’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Le cellule CAR-T GD2, sviluppate e testate nella struttura romana, hanno mostrato un’efficacia notevole nel trattamento di pazienti affetti da neuroblastoma refrattario o recidivante. Pubblicati sulla rivista scientifica Nature Medicine, i risultati dello studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018, rivelano una remissione completa nel 40% dei casi e una risposta globale del 77% nei pazienti con un basso carico di malattia. Inoltre, la sopravvivenza a cinque anni si avvicina al 90% se la terapia viene somministrata in tempi precoci.
Dettagli dello studio clinico
Lo studio ha coinvolto un campione di 54 bambini, che hanno ricevuto un’infusione di cellule CAR-T GD2 ottenute dai propri linfociti, opportunamente modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. I risultati sono stati promettenti: circa due terzi dei pazienti hanno mostrato una risposta positiva alla terapia, con il 40% di remissioni complete registrate sei mesi dopo l’infusione. In particolare, nei bambini con un basso carico di malattia, la risposta globale ha raggiunto il 77%, con una sopravvivenza a cinque anni pari al 68% e una sopravvivenza libera da eventi del 53%.
Risultati nei pazienti trattati precocemente
I risultati sono stati ancora più incoraggianti per i pazienti che hanno ricevuto il trattamento in fase precoce, dopo una o due linee di terapia. In questo gruppo, la sopravvivenza a cinque anni ha raggiunto quasi il 90%, un dato nettamente superiore al 43% registrato nei bambini che avevano già ricevuto tre o più linee di cura. Anche i risultati ottenuti nel trattamento in fase di consolidamento sono stati positivi: sette dei otto bambini trattati in questa fase, tutti con un alto rischio di recidiva, sono attualmente liberi dalla malattia, con un follow-up mediano di 15 mesi.
Implicazioni per il futuro della terapia
Un altro aspetto significativo dello studio riguarda i 13 pazienti i cui linfociti T erano stati raccolti al momento della diagnosi, prima di qualsiasi esposizione alla chemioterapia. In questa coorte, la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto il 100%, mentre la sopravvivenza libera da eventi ha toccato il 66,5%. Questi dati sono nettamente superiori rispetto ai risultati ottenuti dai bambini trattati con cellule prelevate in un secondo momento, al momento della recidiva, dove le percentuali erano rispettivamente del 33,2% e del 22,6%. Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari dell’Ospedale Bambino Gesù, ha commentato: “I dati pubblicati oggi ci indicano che questa è la strada giusta e che ci stiamo avvicinando a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard”.