La Commissione Europea ha recentemente autorizzato l’impiego di tislelizumab in associazione con la chemioterapia a base di platino come trattamento neoadiuvante per gli adulti affetti da tumore del polmone non a piccole cellule (NSCLC) resecabile e ad alto rischio di recidiva. Questa importante decisione, comunicata il 1° settembre 2025, è stata rivelata da BeOne Medicines, un’azienda farmaceutica di spicco nel settore oncologico. La scelta è stata motivata dai risultati dello studio Rationale-315, un trial di fase 3 che ha dimostrato un notevole miglioramento della sopravvivenza globale (OS) nei pazienti trattati con tislelizumab rispetto a quelli sottoposti esclusivamente a chemioterapia con placebo.
Analisi dei risultati dello studio Rationale-315
I risultati finali dello studio Rationale-315, che ha coinvolto 453 pazienti, hanno evidenziato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza globale. Con un follow-up mediano di 38,5 mesi, questi dati hanno confermato le informazioni precedentemente presentate in occasione della Plenaria virtuale del congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO) tenutasi nel febbraio 2024. Gli esiti, pubblicati su The Lancet Respiratory Medicine, hanno dimostrato che i due endpoint primari, ovvero la sopravvivenza libera da eventi (EFS) e la risposta patologica maggiore (MPR), sono stati raggiunti nelle analisi intermedie.
In aggiunta, lo studio ha evidenziato che i vantaggi in termini di sopravvivenza sono stati osservati in tutti i principali sottogruppi di pazienti, senza distinzione di espressione di PD-L1, stadio della malattia o istologia. I risultati confermano un miglioramento clinicamente significativo in EFS, MPR e risposta patologica completa (pCR) rispetto al gruppo di controllo.
Impatto della scoperta su pazienti e professionisti sanitari
Mark Lanasa, Chief Medical Officer per i Solid Tumors di BeOne, ha sottolineato l’importanza di questa approvazione, definendo il momento cruciale per pazienti e medici. Con tislelizumab che si afferma come il secondo inibitore di PD-1 a dimostrare un beneficio in termini di sopravvivenza globale nel contesto perioperatorio, si apre una nuova era nel trattamento del tumore del polmone in Europa.
Francesco Grossi, professore ordinario di Oncologia Medica presso l’Università degli Studi dell’Insubria di Varese, ha evidenziato che nel 2024 in Italia sono state registrate quasi 45mila nuove diagnosi di tumore del polmone. I pazienti con NSCLC resecabile continuano a fronteggiare tassi di recidiva preoccupanti. I risultati dello studio Rationale-315 confermano che l’inizio del trattamento con tislelizumab nella fase neoadiuvante, seguito dalla continuazione post-operatoria, rappresenta un approccio efficace per migliorare gli esiti clinici.
Indicazioni e approvazioni di tislelizumab
Attualmente, tislelizumab è già autorizzato nell’Unione Europea per diverse indicazioni relative al tumore del polmone. Queste comprendono il trattamento di prima linea per pazienti con NSCLC squamoso e non squamoso, oltre a pazienti con NSCLC localmente avanzato o metastatico dopo una precedente terapia a base di platino. Tislelizumab è anche approvato come trattamento di prima linea per pazienti con adenocarcinoma gastrico e carcinoma squamocellulare esofageo non resecabile.
Con l’approvazione della Commissione Europea, si attende ora che il nuovo trattamento venga rimborsato in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), offrendo così ai pazienti una nuova e valida opzione terapeutica nel contesto perioperatorio.