Nel numero di ottobre 2025 della rivista Nature Medicine è stato pubblicato lo studio denominato “Rome Trial”, il quale segna un’importante svolta nel campo delle terapie oncologiche. Questo studio, per la prima volta in modo randomizzato, dimostra l’efficacia superiore delle terapie oncologiche personalizzate basate su una completa profilazione genomica rispetto ai trattamenti convenzionali. Il progetto, coordinato in Italia, ha coinvolto 40 centri oncologici distribuiti su tutto il territorio nazionale, dal Nord al Sud, e ha visto la partecipazione di 1.794 pazienti, supportati da un vasto team di esperti, tra cui oncologi, patologi, genetisti, biologi molecolari, bioinformatici, radiologi, immunologi e farmacologi clinici.
Studio e metodologia
Il “Rome Trial” ha messo a confronto due approcci terapeutici: il braccio sperimentale, in cui i pazienti ricevevano terapie mirate selezionate in base alla loro profilazione genomica individuale, e il gruppo di controllo, che seguiva le linee guida cliniche convenzionali con terapie standard. Le decisioni riguardanti le terapie personalizzate venivano discusse all’interno di un Molecular Tumor Board centralizzato, garantendo un approccio multidisciplinare e altamente specializzato.
I risultati ottenuti hanno rivelato un tasso di risposta obiettiva del 17,5% per i pazienti trattati con terapie personalizzate, rispetto al 10% del gruppo di controllo. La sopravvivenza libera da progressione ha mostrato un miglioramento significativo, passando da 2,8 mesi nel gruppo di controllo a 3,5 mesi per i pazienti sottoposti a terapie personalizzate. Inoltre, la durata della risposta a 12 mesi ha raggiunto il 22% nel braccio sperimentale, rispetto al 9% del gruppo di controllo. Questi dati indicano che le terapie basate sulla genomica non solo generano risposte più frequenti, ma anche più durature nel tempo.
Risultati significativi e implicazioni cliniche
Particolarmente rilevanti sono stati i risultati ottenuti nei pazienti con un alto carico mutazionale, trattati con immunoterapia e con stabilità dei microsatelliti. In questo caso, la sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi ha raggiunto un sorprendente 32,6%, rispetto all’8,1% del gruppo di controllo. Questi dati suggeriscono che le terapie oncologiche personalizzate potrebbero rappresentare una soluzione più efficace per i pazienti con malattia avanzata.
Paolo Marchetti, direttore scientifico dell’Idi-Irccs di Roma e promotore dello studio, ha sottolineato l’importanza di questi risultati, affermando che non si tratta di un semplice miglioramento incrementale, ma di un vero e proprio cambiamento di paradigma. Marchetti ha affermato: “Abbiamo fornito la prova che l’approccio personalizzato, guidato dalla profilazione genomica completa, è clinicamente superiore alle terapie standard nella gestione dei pazienti oncologici con malattia avanzata“.
Questi sviluppi segnano un passo avanti significativo nella medicina di precisione e potrebbero avere un impatto duraturo sulla pratica clinica oncologica a livello globale.