Uno studio pilota condotto su cinque pazienti ha evidenziato l’uso potenziale delle cellule Car T CD8 nel trattamento del lupus eritromatoso, una malattia autoimmune cronica caratterizzata da un’eccessiva risposta del sistema immunitario che porta all’attacco dei tessuti corporei. Questa condizione può danneggiare organi vitali come reni, articolazioni, pelle e sistema nervoso. I risultati della ricerca, pubblicati nel New England Journal of Medicine, sono emersi dall’ospedale affiliato all’Università di Scienza e Tecnologia della Cina e hanno rivelato come una nanoparticella lipidica, progettata per colpire i linfociti T CD8 e contenente una sequenza genetica nota come HN2301, abbia prodotto cellule T temporanee in grado di ridurre rapidamente le cellule B e l’attività della malattia.
Dettagli dello studio e metodologia
Nell’ambito di questo studio, i ricercatori hanno esaminato l’efficacia di una terapia basata su cellule Car T in pazienti affetti da lupus eritematoso sistemico. Quattro dei cinque pazienti arruolati presentavano anche nefrite lupica. La somministrazione di HN2301 è avvenuta seguendo un protocollo esplorativo che prevedeva tre dosi. I dosaggi erano di 2 mg per i pazienti 1 e 2, mentre i pazienti 3, 4 e 5 hanno ricevuto 4 mg. Le cellule Car T CD8+ CD19 sono state rilevate nel sangue periferico sei ore dopo l’infusione, raggiungendo il picco di concentrazione sei ore dopo ciascuna somministrazione, per poi tornare ai livelli basali entro due o tre giorni. A sei ore dal primo trattamento, si è osservata una significativa riduzione delle cellule B circolanti, responsabili della malattia, con una diminuzione sostanziale già alla dose di 2 mg e una completa riduzione a meno di 1 cellula B per microlitro alla dose di 4 mg, mantenuta per un periodo di sette-dieci giorni.
Risultati clinici e valutazione dell’efficacia
Tre mesi dopo il trattamento con HN2301, i risultati sono stati incoraggianti. I punteggi ottenuti utilizzando la scala standard per la valutazione dell’attività della malattia, nota come Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000, hanno mostrato un miglioramento in tutti e cinque i pazienti coinvolti nello studio. Questo suggerisce che l’approccio terapeutico con cellule Car T CD8 potrebbe rappresentare una nuova frontiera nel trattamento del lupus eritematoso, aprendo la strada a ulteriori ricerche e potenziali applicazioni cliniche. Gli scienziati continueranno a monitorare i pazienti per valutare gli effetti a lungo termine della terapia e la possibilità di estendere questa strategia ad altri pazienti affetti da questa complessa malattia autoimmune.