L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente autorizzato la rimborsabilità di una nuova opzione terapeutica per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC). Questa decisione, presa nel gennaio 2025, riguarda l’impiego di osimertinib in associazione con chemioterapia per i pazienti affetti da forme localmente avanzate (Stadio IIIB-IIIC) o metastatica (Stadio IV) e con mutazioni del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR). L’innovativa terapia ha mostrato un miglioramento significativo nel controllo della malattia, evidenziando un tasso di sopravvivenza a quattro anni del 49%.
Inoltre, osimertinib è stato approvato anche come trattamento monoterapico per i pazienti con NSCLC localmente avanzato non resecabile, i cui sintomi non hanno mostrato progressione durante o dopo chemioradioterapia. I dettagli di queste importanti novità sono stati presentati durante un incontro stampa a Milano, organizzato da AstraZeneca.
Risultati dello studio Flaura2
Uno studio fondamentale, denominato Flaura2, ha coinvolto 557 pazienti con NSCLC metastatico e mutazioni di EGFR. Questo studio, pubblicato nel 2023 sul The New England Journal of Medicine, ha fornito aggiornamenti significativi durante il Simposio presidenziale della Conferenza mondiale sul tumore del polmone che si è svolta a Barcellona nel settembre 2025. I risultati hanno dimostrato che la combinazione di osimertinib e chemioterapia offre un miglioramento clinicamente rilevante nella sopravvivenza libera da progressione (PFS) e nella sopravvivenza globale (OS). In particolare, l’analisi ha rivelato una riduzione del rischio di progressione della malattia o di morte del 38% rispetto al solo trattamento con osimertinib, con un vantaggio di quasi nove mesi nella PFS mediana. La sopravvivenza globale mediana ha raggiunto quasi quattro anni nel gruppo di pazienti che ha ricevuto la combinazione, rispetto ai circa tre anni ottenuti con la monoterapia.
Implicazioni cliniche e approccio personalizzato
Filippo de Marinis, direttore della Divisione di Oncologia toracica dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e presidente dell’Associazione Italiana di Oncologia Toracica (AIOT), ha evidenziato l’importanza dell’approvazione della rimborsabilità di osimertinib in combinazione con chemioterapia. Questa novità offre ai pazienti con malattia avanzata due opzioni terapeutiche in prima linea, permettendo ai medici di scegliere il trattamento più efficace in base alle specifiche caratteristiche di ogni paziente. De Marinis ha definito la combinazione come un nuovo standard di cura, capace di stabilire un punto di riferimento per la sopravvivenza globale mai riportato in questo contesto clinico.
Situazione attuale del carcinoma polmonare in Italia
Nel 2024, si stimava che in Italia ci fossero circa 45.000 nuovi casi di carcinoma polmonare. Silvia Novello, presidente di Women Against Lung Cancer in Europe (WALCE) e direttore dell’Oncologia Medica all’Ospedale San Luigi Gonzaga di Orbassano, ha sottolineato che circa l’80% delle diagnosi avviene in fase avanzata. La mutazione del gene EGFR è presente in circa il 15% dei casi di NSCLC nella popolazione caucasica, con una maggiore incidenza tra i non fumatori. Novello ha ribadito l’importanza della profilazione molecolare per un corretto inquadramento diagnostico e terapeutico del carcinoma polmonare, evidenziando come questa mutazione sia un biomarcatore cruciale nella scelta del trattamento.
Osimertinib e il suo impatto sulla qualità della vita
I dati dello studio Flaura2 indicano che il 63% dei pazienti trattati con la combinazione era vivo a tre anni e il 49% a quattro anni, rispetto al 51% e al 41% di chi ha ricevuto solo osimertinib. Questo progresso nella terapia permette di considerare una sopravvivenza a lungo termine per i pazienti con NSCLC avanzato e mutazione di EGFR, migliorando la loro reintegrazione nella vita sociale e lavorativa. L’agenzia ha precisato che l’approvazione di Aifa per osimertinib in monoterapia rappresenta un passo significativo per i pazienti con tumore del polmone in stadio localmente avanzato non resecabile.
La recente approvazione da parte di Aifa posiziona osimertinib come una terapia fondamentale per il trattamento del carcinoma polmonare metastatico con mutazione di EGFR, sia in monoterapia che in combinazione con chemioterapia. AstraZeneca ha espresso orgoglio per il proprio contributo a questo progresso nella cura del tumore del polmone non a piccole cellule, offrendo ai pazienti opportunità terapeutiche che possono migliorare significativamente la loro qualità di vita.