Krystal Biotech ha ottenuto un importante riconoscimento il 15 ottobre 2025, ricevendo il prestigioso Prix Galien Italia 2025 per la sua innovativa terapia genica Vyjuvek® (beremagene geperpavec). Questo trattamento rappresenta un unicum in Europa, in quanto è l’unico approvato per modificare il decorso dell’epidermolisi bollosa distrofica (Deb), una malattia genetica rara. L’assegnazione di questo premio segna un traguardo significativo sia per l’azienda che per il panorama della terapia avanzata.
Il prestigioso premio prix galien
Il Prix Galien è considerato il riconoscimento più prestigioso nel settore della biomedicina e della farmacologia in Italia. Hassan Bruneo, Vice President e General Manager di Krystal Biotech per l’Europa e l’Italia, ha sottolineato l’importanza di questo riconoscimento, evidenziando l’impegno dell’azienda nella ricerca genetica, in particolare in aree terapeutiche con bisogni medici insoddisfatti. Bruneo ha espresso il suo orgoglio per il premio, mettendo in luce la solidità della ricerca condotta da Krystal Biotech e la capacità di sviluppare terapie avanzate in grado di trasformare il trattamento delle malattie genetiche. Attualmente, la società sta lavorando a stretto contatto con le autorità regolatorie italiane per rendere disponibile Vyjuvek® nel Paese.
Caratteristiche della terapia genica vyjuvek®
Vyjuvek® è considerata una terapia innovativa in quanto rappresenta la prima terapia genica topica in grado di affrontare direttamente la causa genetica dell’epidermolisi bollosa distrofica. Questa malattia rara è caratterizzata da una grave fragilità della pelle, causata da mutazioni nel gene che codifica per la catena alfa 1 del collagene di tipo VII. La terapia agisce ripristinando la giunzione tra epidermide e derma, facilitando una guarigione duratura delle ferite e riducendo la gravità delle nuove lesioni. Secondo il Board scientifico indipendente che ha conferito il premio, Vyjuvek® ha il potenziale di modificare la storia naturale della malattia, migliorando significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti.
Impatto dell’epidermolisi bollosa distrofica
L’epidermolisi bollosa distrofica è una malattia genetica rara che si manifesta alla nascita, portando alla formazione di vesciche e ferite sulla pelle. La mancanza o il difetto del collagene di tipo VII nei pazienti con Deb può causare gravi complicazioni, come infezioni, sepsi e carcinomi cutanei. Statisticamente, circa il 40% dei pazienti non supera i 20 anni, e il 72% muore entro i 30 anni a causa delle complicazioni associate alla malattia. Prima dell’arrivo di Vyjuvek®, non esistevano terapie approvate in grado di modificare il decorso della malattia, limitando le opzioni di trattamento a medicazioni e cure sintomatiche.
Prospettive future per la terapia genica in europa
Beremagene geperpavec è una terapia genica topica che utilizza un vettore virale modificato, il virus herpes-simplex di tipo 1, per stimolare la produzione di collagene di tipo VII nelle cellule dei pazienti. L’approvazione da parte della Commissione europea, avvenuta ad aprile 2025, rappresenta un importante passo avanti nel trattamento dell’epidermolisi bollosa distrofica. Krystal Biotech è impegnata a garantire che Vyjuvek® sia accessibile ai pazienti in Italia, promettendo un cambiamento significativo nella gestione di questa malattia grave e rara.