Il 21 novembre 2025, durante l’evento “La promessa 2025” organizzato dall’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (AISLA), il dottor Mario Sabatelli, responsabile clinico del Centro Nemo Roma Armida Barelli presso il Policlinico Gemelli, ha fornito importanti aggiornamenti sulla ricerca relativa alla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). L’incontro, che si è svolto nella sede dell’agenzia Adnkronos a Roma, aveva come obiettivo la raccolta di fondi per sostenere le attività di ricerca sulla SLA, attraverso una maratona di musica e racconti di vita.
Nel suo intervento, Sabatelli ha messo in evidenza il crescente ottimismo nel campo della ricerca scientifica, affermando: “C’è una base scientifica che ci permette di avere ottimismo, per la prima volta abbiamo una direzione chiara. Non significa che la soluzione sia dietro l’angolo: serviranno tempo, investimenti e molto lavoro. Ma la strada adesso è definita e, per la prima volta, sembra davvero quella giusta”. Queste parole evidenziano un nuovo spiraglio per lo sviluppo di trattamenti efficaci contro la SLA.
Nuove scoperte nella ricerca sulla SLA
Sabatelli ha approfondito la discussione riguardo a un’area innovativa della ricerca sulla SLA, concentrandosi sulla proteina Tdp-43. Ha spiegato che in quasi tutti i pazienti con SLA, questa proteina presenta anomalie. Normalmente, Tdp-43 si trova nel nucleo cellulare, ma nella SLA tende a migrare nel citoplasma. “Tdp-43 ha una funzione fondamentale: regola centinaia di RNA messaggeri”, ha sottolineato il dottore, mettendo in luce l’importanza di questa proteina nel processo di traduzione genetica.
Il ricercatore ha descritto il meccanismo attraverso il quale i geni vengono trascritti in RNA, i quali, una volta nel citoplasma, vengono convertiti in proteine. Tdp-43 è cruciale per la maturazione, stabilità e destino di molti di questi RNA. “Stiamo finalmente comprendendo quali RNA regola, con quali meccanismi e cosa comporta la sua perdita dal nucleo”, ha dichiarato, aggiungendo che, nonostante il numero di RNA coinvolti sia elevato, rimane comunque limitato e quindi oggetto di studio.
Prospettive terapeutiche
Un punto saliente del discorso di Sabatelli riguarda l’emergere di nuove molecole terapeutiche, in particolare gli oligonucleotidi antisenso (ASO). Questi composti hanno il potenziale di penetrare nelle cellule malate e correggere il destino degli RNA alterati. “Proprio un mese fa è uscito su Nature un articolo che mostra come questa alterazione influenzi profondamente la sintesi proteica”, ha evidenziato, sottolineando come queste scoperte possano rappresentare un importante passo avanti nella lotta contro la SLA.
La ricerca continua a progredire e, secondo Sabatelli, la comprensione dei meccanismi che sottendono la SLA è essenziale per sviluppare strategie terapeutiche efficaci. Le nuove scoperte non solo offrono speranza ai pazienti, ma forniscono anche un quadro più chiaro su come affrontare questa malattia complessa. L’impegno nella ricerca scientifica è cruciale per garantire che, un giorno, siano disponibili trattamenti efficaci per coloro che sono colpiti dalla SLA.