Il 9 dicembre 2025 rappresenta una giornata cruciale per il settore della medicina, con l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) della rimborsabilità di efgartigimod alfa, un farmaco all’avanguardia per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (Mgg). Questa nuova formulazione, disponibile in siringa preriempita, consente ai pazienti di somministrarsi il farmaco autonomamente a casa, segnando un passo importante verso un approccio terapeutico più flessibile e personalizzato.
Un nuovo modello terapeutico per i pazienti
L’azienda argenx, attiva nel settore delle malattie autoimmuni, ha annunciato che il farmaco sarà disponibile in tre diverse modalità : flaconcino per infusione endovenosa, soluzione iniettabile per uso sottocutaneo e, da oggi, in siringa preriempita. Questa innovazione non solo migliora la qualità della vita dei pazienti, ma permette anche di ottimizzare le risorse all’interno delle strutture ospedaliere, riducendo il numero di accessi necessari per le infusioni endovenose settimanali. La somministrazione della terapia sottocutanea può essere effettuata dal paziente stesso o da un caregiver, previa formazione adeguata, facilitando così una gestione più autonoma della propria condizione.
Vantaggi per il sistema sanitario
L’introduzione della siringa preriempita di efgartigimod alfa rappresenta un notevole vantaggio non solo per i pazienti, ma per l’intero sistema sanitario. Secondo Rocco Liguori, professore e direttore dell’Unità Operativa Complessa di Clinica Neurologica di Bologna, questa nuova modalità di somministrazione consente di ridurre il tempo necessario per la terapia a soli 20-30 secondi, rispetto ai tempi molto più estesi richiesti per l’infusione endovenosa. La possibilità di gestire il trattamento a domicilio non solo allevia il carico sugli ospedali, ma offre anche un’opzione più comoda e meno stressante per i pazienti.
Programma di supporto per i pazienti
La comunicazione di argenx evidenzia che il percorso di cura non si limita alla somministrazione del farmaco, ma include anche un programma di supporto dedicato per coloro che scelgono la gestione domiciliare. Questo programma offre strumenti per la formazione, assistenza alla somministrazione e monitoraggio del trattamento, garantendo un approccio integrato e sostenibile. L’obiettivo è accompagnare ogni paziente in modo sicuro e informato, collaborando con professionisti e caregiver.
Effetti sulla vita quotidiana dei pazienti
Renato Mantegazza, presidente dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative, ha sottolineato l’importanza di nuovi trattamenti che riducono la necessità di frequenti accessi ospedalieri. La possibilità di somministrarsi autonomamente il farmaco a casa rappresenta un progresso significativo, permettendo ai pazienti di guadagnare tempo e ritrovare un senso di normalità nella loro vita quotidiana. Questo approccio non solo offre maggiore libertà , ma consente anche di dedicare più tempo alla vita privata, alle relazioni e al lavoro, migliorando così la qualità della vita complessiva.