L’ente statunitense per la regolamentazione dei farmaci, la FDA, ha recentemente autorizzato la distribuzione di una nuova terapia genica sviluppata dalla Fondazione Telethon, finalizzata a combattere la sindrome di Wiskott-Aldrich. Questa patologia genetica rara è caratterizzata da una grave immunodeficienza e da un numero ridotto di piastrine, causata da mutazioni in un gene specifico. Si tratta di un evento storico, poiché è la prima volta che un’organizzazione no profit ottiene il via libera per la commercializzazione di una terapia sviluppata internamente negli Stati Uniti.
Approvazione della terapia genica
L’approvazione della FDA, come comunicato dalla Fondazione Telethon, segue il parere favorevole rilasciato alcune settimane fa dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) riguardo alla stessa terapia, nota come Waskyra. La Fondazione Telethon si distingue così come la prima organizzazione non profit a portare a termine con successo il percorso di sviluppo di una terapia genica, dalla fase di ricerca in laboratorio fino all’approvazione normativa negli Stati Uniti.
Risultati della ricerca
La terapia contro la sindrome di Wiskott-Aldrich è il risultato di oltre trent’anni di ricerca condotta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) di Milano. Luca di Montezemolo, presidente della Fondazione Telethon, ha dichiarato che affrontare questa nuova sfida richiede coraggio e fiducia, sottolineando l’importanza di non lasciare sole le persone affette da malattie genetiche rare. Ha definito questo traguardo come un’eccezionale conquista, non solo per la Fondazione Telethon e per l’eccellenza della ricerca italiana, ma anche per la comunità globale di pazienti. Montezemolo ha espresso gratitudine verso i donatori, affermando che la loro generosità sarà fondamentale per continuare a supportare questa causa.
Importanza dell’approvazione
Alessandro Aiuti, vicedirettore del SR-TIGET e primario di Immunoematologia pediatrica presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele, ha descritto l’approvazione della terapia genica come un passo cruciale e una risposta concreta alle esigenze dei pazienti. Ha aggiunto che vedere anni di ricerca scientifica tradursi in opportunità terapeutiche reali per le persone affette da questa sindrome conferisce un significato profondo al lavoro svolto.