Il 12 dicembre 2025, Alexion, una divisione di AstraZeneca Rare Disease, ha ricevuto il via libera dalla Commissione Europea per l’impiego di selumetinib, un inibitore orale selettivo di Mek, nel trattamento dei neurofibromi plessiformi (Pn) in adulti affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1). Questa decisione si fonda sui risultati dello studio Komet, il più ampio trial internazionale di fase 3, controllato con placebo, dedicato a questa specifica categoria di pazienti. I dati ottenuti sono stati presentati durante il Congresso annuale 2025 dell’American Society of Clinical Oncology (Asco) e pubblicati nella rivista scientifica The Lancet.
Implicazioni dell’approvazione
L’approvazione di selumetinib segna un traguardo significativo per gli adulti con Nf1, una patologia genetica rara che può manifestarsi sin dalla prima infanzia e progredire nel corso della vita. Questa malattia è nota per colpire vari organi e fino al 50% delle persone affette sviluppa neurofibromi plessiformi, che possono portare a dolore, deformità e debolezza muscolare. Pierre Wolkenstein, direttore del Dipartimento di Dermatologia dell’ospedale Henri Mondor di Parigi, ha evidenziato come questa approvazione rappresenti nuove possibilità terapeutiche per medici e pazienti, contribuendo a colmare le lacune esistenti nella cura oltre l’età pediatrica.
Lo studio Komet ha dimostrato che gli adulti trattati con selumetinib hanno mostrato una riduzione significativa del volume tumorale. Questo dato è particolarmente rilevante, considerando che il profilo di sicurezza del farmaco è stato coerente con quello già noto nei pazienti pediatrici, confermando i benefici clinici anche per gli adulti, sia per i nuovi pazienti sia per coloro che stanno passando alle cure per adulti.
Analisi dei risultati dello studio Komet
Nell’analisi primaria dello studio Komet, selumetinib ha mostrato un tasso di risposta obiettiva (Orr) statisticamente significativo del 20%, rispetto al 5% del gruppo placebo al ciclo 16. Dopo 12 cicli di trattamento, i pazienti inizialmente in cura con placebo sono stati trasferiti a selumetinib, mentre coloro già in trattamento hanno proseguito per ulteriori 12 cicli. Il profilo di sicurezza del farmaco si è rivelato in linea con quanto già noto, evidenziando un’alta tollerabilità .
Marc Dunoyer, CEO di Alexion, ha dichiarato che questa approvazione rappresenta un passo importante, estendendo il potenziale di selumetinib agli adulti affetti da Nf1 e neurofibromi plessiformi. L’azienda è determinata a garantire che il farmaco sia reso disponibile al più presto per i pazienti in tutta Europa. Inoltre, selumetinib ha recentemente ottenuto l’approvazione in Giappone e in altri Paesi per il trattamento di pazienti adulti con Nf1 affetti da Pn sintomatici e inoperabili, con ulteriori revisioni normative in corso.
Prospettive future per la terapia della neurofibromatosi
L’approvazione di selumetinib in Europa offre nuove speranze per gli adulti affetti da Nf1, una condizione spesso trascurata nella fase adulta. La disponibilità di opzioni terapeutiche innovative potrebbe migliorare in modo significativo la qualità della vita dei pazienti, alleviando i sintomi debilitanti associati ai neurofibromi plessiformi. Con il continuo sviluppo di trattamenti all’avanguardia, la comunità medica e i pazienti possono guardare al futuro con rinnovato ottimismo, auspicando ulteriori progressi nella gestione di questa complessa malattia genetica.