La sperimentazione clinica di fase 1-2 Aspire-Ftd, promossa da AviadoBio, è iniziata il 18 dicembre 2025 presso l’Istituto neurologico Carlo Besta di Milano. Questo studio ha come obiettivo principale la lotta contro la progressione della demenza frontotemporale (Ftd), in particolare quella associata a mutazioni del gene Grn, una condizione che colpisce prevalentemente individui al di sotto dei 65 anni. Il fulcro della ricerca è testare l’efficacia di Avb-101, una terapia genica innovativa, somministrata attraverso un’unica iniezione nel cervello, con l’intento di fornire una copia funzionale del gene difettoso.
Obiettivi della sperimentazione
La demenza frontotemporale rappresenta una delle sfide più complesse nel panorama delle malattie neurodegenerative. I pazienti affetti da questa patologia possono manifestare una varietà di sintomi, tra cui alterazioni comportamentali, difficoltà linguistiche e un progressivo deterioramento delle capacità cognitive. La causa principale della Ftd legata a mutazioni del gene Grn è l’insufficiente produzione della proteina progranulina, essenziale per la salute dei neuroni. Per affrontare questa problematica, AviadoBio ha sviluppato Avb-101, mirato a ripristinare i livelli di progranulina nel cervello, con l’intento di frenare la progressione della malattia.
L’Istituto neurologico Carlo Besta, l’unico centro italiano coinvolto nello studio, ha mostrato entusiasmo per questa iniziativa cruciale. Giuseppe Di Fede, a capo dell’Unità di Neurologia 8, ha messo in evidenza l’importanza della sperimentazione, che nella fase iniziale si concentra sulla sicurezza e sull’efficacia preliminare del trattamento. Qualora i risultati si rivelassero positivi, la terapia potrebbe essere estesa a un numero maggiore di pazienti affetti da Ftd-Grn, portando nuove speranze a chi vive con questa malattia.
Dettagli sulla terapia Avb-101
Avb-101 viene somministrato tramite una procedura neurochirurgica stereotassica minimamente invasiva, che si concentra su una specifica area del cervello, il talamo. Questa regione è fondamentale per la connettività cerebrale e presenta proiezioni diffuse in tutto il cervello, inclusa la corteccia, che è particolarmente vulnerabile alla Ftd-Grn. La tecnica impiegata consente di oltrepassare la barriera emato-encefalica, limitando l’esposizione del farmaco esclusivamente al cervello, riducendo così la quantità di dose necessaria e minimizzando gli effetti collaterali sistemici.
Vincenzo Levi, neurochirurgo funzionale del Besta e sub-investigator del trial, ha sottolineato come questa procedura innovativa possa aumentare le probabilità di ripristinare i livelli di progranulina. L’intervento viene eseguito sotto la guida di risonanza magnetica (RM), che garantisce un posizionamento preciso della cannula e una verifica in tempo reale della copertura dell’infusione. Questo approccio non solo migliora la sicurezza dell’intervento, ma fornisce anche un monitoraggio continuo durante la somministrazione della terapia.
Prospettive di sviluppo
AviadoBio ha espresso fiducia nei progressi ottenuti nella sperimentazione, puntando a trasformare la vita dei pazienti affetti da malattie neurodegenerative. La collaborazione con l’Istituto neurologico Carlo Besta rappresenta un passo significativo verso l’obiettivo di sviluppare terapie innovative per la Ftd-Grn. Con la speranza che i risultati della sperimentazione possano portare a trattamenti efficaci, l’azienda e i ricercatori italiani continuano a impegnarsi per migliorare la qualità della vita di coloro che affrontano questa grave condizione.