La Commissione Europea ha ufficialmente autorizzato l’impiego di asciminib, un innovativo farmaco destinato al trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo. Questa approvazione, comunicata il 19 dicembre 2025, rappresenta un importante traguardo per i pazienti adulti, sia per coloro che ricevono una diagnosi per la prima volta sia per quelli già in trattamento. Gli specialisti del settore considerano questa decisione un progresso significativo nella gestione della malattia, poiché introduce una nuova opzione terapeutica caratterizzata da un meccanismo d’azione all’avanguardia e un profilo di efficacia e tollerabilità promettente, rispondendo così a necessità cliniche finora insoddisfatte.
Dettagli sull’approvazione di asciminib
L’approvazione di asciminib si fonda sui risultati dello studio clinico di fase III Asc4First, nel quale il farmaco ha mostrato risultati clinici superiori rispetto agli altri inibitori tirosin-chinasici (Tki) attualmente disponibili. Le evidenze emerse dallo studio indicano che circa il 30% dei pazienti di nuova diagnosi in trattamento con Tki non raggiunge gli obiettivi terapeutici entro il primo anno, sottolineando l’urgenza di disporre di soluzioni terapeutiche più efficaci sin dalle fasi iniziali della malattia. I dati raccolti dopo 96 settimane hanno rivelato tassi di risposta molecolare significativamente più elevati con asciminib (74,1%) rispetto agli inibitori tirosin-chinasici di confronto (52%).
Impatto sulla gestione della leucemia mieloide cronica
Massimo Breccia, professore associato di Ematologia presso la Sapienza Università di Roma, ha evidenziato che la leucemia mieloide cronica è una neoplasia ematologica caratterizzata dalla proliferazione incontrollata delle cellule mieloidi. Nonostante oggi sia considerata una patologia gestibile nel lungo periodo, richiede un monitoraggio costante e un trattamento continuo. Nonostante i progressi ottenuti con la terapia Tki, il 30% dei pazienti non raggiunge una risposta ottimale nei tempi previsti, evidenziando l’urgenza di soluzioni innovative.
Dati recenti presentati al congresso della Società Americana di Ematologia (ASH) tenutosi a Orlando indicano che asciminib potrebbe offrire un profilo di tollerabilità superiore rispetto ai Tki, contribuendo a ridurre l’incidenza di eventi avversi e migliorando la continuità del trattamento. Breccia ha spiegato che nelle fasi iniziali della leucemia mieloide cronica, è fondamentale ottenere risposte molecolari rapide e profonde per garantire un migliore controllo della malattia nel tempo.
Prospettive future e risultati clinici
Asciminib rappresenta un’innovazione terapeutica grazie al suo meccanismo d’azione unico, che agisce sulla tasca miristoilica di Abl. Questa nuova classe di farmaci antitumorali ha introdotto un nuovo paradigma nel trattamento della leucemia mieloide cronica, permettendo di ottenere risposte molecolari migliori e riducendo il rischio di eventi avversi. I dati clinici suggeriscono che questo approccio possa migliorare significativamente l’efficacia del trattamento fin dalle prime linee.
Il raggiungimento precoce di risposte molecolari profonde è fondamentale per obiettivi terapeutici a lungo termine, come la remissione libera da trattamento. La possibilità di sospendere la terapia rappresenta una strategia sostenibile per il futuro. Asciminib ha dimostrato efficacia e sicurezza anche nei pazienti già trattati con Tki, e i dati preliminari sulla qualità della vita suggeriscono che questo nuovo trattamento possa favorire l’aderenza terapeutica, migliorando ulteriormente gli esiti per i pazienti.