Un nuovo farmaco innovativo, il vamorolone, ha ricevuto l’approvazione dall’Agenzia Europea per i Farmaci (Ema) e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) per il trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) di età pari o superiore a 4 anni. Nonostante l’inserimento del farmaco nella classe Cnn da parte dell’autorità regolatoria, al momento non è previsto alcun rimborso da parte del Servizio Sanitario Nazionale. Attualmente, il dossier relativo al prezzo e al rimborso è in fase di valutazione.
La distrofia muscolare di Duchenne: un quadro clinico
La distrofia muscolare di Duchenne è una grave patologia genetica rara e progressiva, legata al cromosoma X, che colpisce circa 1 individuo ogni 5.000, principalmente maschi. La malattia è causata da mutazioni nel gene della distrofina e si manifesta con un progressivo indebolimento e degenerazione dei muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci. Questa condizione ha un impatto significativo sulla qualità della vita e sull’aspettativa di vita dei pazienti, rendendo necessaria l’adozione di trattamenti efficaci e sicuri.
Vamorolone: un nuovo approccio terapeutico
Il vamorolone rappresenta una nuova molecola sviluppata con un innovativo meccanismo d’azione, progettata per fornire un’attività antinfiammatoria equivalente a quella dei glucocorticoidi tradizionali, ma con un profilo di sicurezza superiore. “Questa molecola appartiene alla classe dei corticosteroidi ed è stata sviluppata per mantenere l’efficacia antinfiammatoria nella Duchenne, cercando di minimizzare gli effetti collaterali attraverso la riduzione di alcune vie di trascrizione genica correlate,” ha dichiarato il Professor Luca Bello, associato di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’Università degli Studi di Padova. Inoltre, il vamorolone potrebbe offrire potenziali benefici cardiometabolici, ampliando le possibilità di trattamento per i pazienti.
Il ruolo di Parent Project aps nella sensibilizzazione
In un contesto in continua evoluzione, l’associazione Parent Project aps, che rappresenta i pazienti e i genitori di bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne, ha organizzato un webinar dedicato alla patologia. Questo incontro si è concentrato sullo stato attuale della ricerca, sulle evidenze disponibili e sull’accesso al vamorolone. “Lo sviluppo di farmaci innovativi come il vamorolone è atteso da tutta la comunità Duchenne. L’inserimento del farmaco nella classe Cnn da parte di Aifa è stato un primo passo fondamentale, ma ora desideriamo che il processo di approvazione venga completato nel minor tempo possibile,” ha affermato Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps.
La situazione attuale evidenzia la necessità di un rapido avanzamento nella disponibilità di trattamenti efficaci per i pazienti affetti da Dmd, affinché possano ricevere le cure necessarie per migliorare la loro qualità di vita.